Miami (EE. UU.) (EFE). Una nueva terapia de edición genética logró reducir a la mitad el colesterol LDL y los triglicéridos en pacientes con desórdenes de lípidos resistentes a fármacos, según un estudio en New England Journal of Medicine.
El ensayo, liderado por la Cleveland Clinic (Ohio), incluyó a 15 adultos de 31 a 68 años en seis centros de Australia, Nueva Zelanda y el Reino Unido. Todos recibieron una única infusión intravenosa de CTX310, que usa CRISPR-Cas9 para editar un gen del metabolismo lipídico. En promedio, los niveles de “colesterol malo” (LDL) y de triglicéridos cayeron cerca del 50%.
Los descensos se observaron a las dos semanas y se mantuvieron por al menos 60 días, sin eventos adversos graves relacionados al tratamiento, indicó la institución. “La terapia tiene el potencial de cambiar la forma en la que tratamos los desórdenes de lípidos”, afirmó Luke Laffin, autor principal.
Alarmantes cifras
Casi uno de cada cuatro estadounidenses presenta colesterol o triglicéridos elevados, lo que aumenta el riesgo de infarto. Para muchos, la adherencia a pastillas diarias o inyecciones mensuales es un obstáculo. En ese contexto, CTX310 apunta a un abordaje diferente: una sola infusión que, si confirma seguridad y duración, podría ofrecer control sostenido de lípidos. “En lugar de una pastilla diaria, esta terapia potencialmente ofrecería una infusión única, segura y duradera”, insistió Laffin.
Los investigadores subrayan que se trata de resultados iniciales y que la edición génica aún está en etapa temprana. Las próximas fases deberán confirmar eficacia, seguridad a largo plazo y reversibilidad de efectos no deseados, así como definir qué pacientes se benefician más y cómo se integraría el tratamiento al arsenal actual.
“Aunque el estudio es temprano, la eficacia demostrada es prometedora y abre una nueva frontera en el desarrollo de fármacos”, valoró Steven Nissen, jefe académico del Instituto del Corazón, Vascular y Torácico de la Cleveland Clinic.
Si ensayos más amplios replican estos hallazgos, podría impactar más allá de la cardiología: nuevas rutas para tratar alteraciones metabólicas y modelos de atención menos dependientes de la adherencia crónica a medicación. Por ahora, el mensaje es prudente: expectativa alta, pero evidencia aún en construcción.